"泡泡男孩"獲救時!——基因療法初顯威力!
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這家公司的名字和Logo讓人看后過目不忘!
最近Mustang Bio , 野馬生物公司從美國圣猶達兒童研究醫院(St. Jude Children’s Research Hospital)許可引進的基因療法治愈了8名患有重癥聯合免疫缺陷病(X-SCID)的嬰兒 。 這是一種基因缺陷疾病 , 也被稱為“泡泡男孩“綜合癥 。
“泡泡男孩“綜合癥是由IL2RG基因的突變引起的 , 該基因對免疫系統需要正常工作的蛋白質進行編碼 。 患病嬰兒的淋巴細胞不能正常發育并發揮應有的作用 , 使得嬰兒們無法抵抗感染 。 他們只能生活在隔離環境中 , 因而被稱為“泡泡男孩” 。
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